Information issue du communiqué de presse d’Ultragenix
Ultragenyx annonce avoir redéposé une demande aux autorités de santé américaines pour la thérapie génique UX111 AAV pour traiter le syndrome de Sanfilippo de type A (MPS IIIA).
Cette nouvelle étape fait suite à un premier rejet courant 2025 (voir notre article de juillet 2025). Dans son communiqué de presse le laboratoire se montre confiant sur la possibilité que le traitement puisse être approuvé dans quelques mois : « Le BLA soumis à nouveau comprend des réponses complètes aux observations liées à la chimie, à la fabrication et aux contrôles (CMC) décrites dans une lettre de réponse complète (LCR) publiée en juillet 2025, ainsi que des données cliniques supplémentaires à long terme de patients actuels, comme l’a demandé l’Agence dans la LCR.
Au cours de son examen préalable, la FDA a reconnu que les données sur les résultats du développement neurologique sont robustes et que les données du biomarqueur fournissent des preuves supplémentaires; les données cliniques mises à jour incluses dans le BLA représentant une année supplémentaire de suivi continuent de montrer un effet de traitement durable sur plusieurs biomarqueurs et une séparation clinique supplémentaire de l’histoire naturelle, tout en maintenant un profil de sécurité acceptable. Des mises à jour détaillées seront présentées la semaine prochaine lors du WORLD Symposium TM 2026 à San Diego. »
Si la FDA donne un avis favorable, le dossier sera très certainement ensuite déposé au niveau européen qui devra à son tour se prononcer, puis chaque pays pourra le proposer après négociation commerciale. Un grand espoir mais qui reste à concrétiser.
