Deux études de phase III avec Nizubaglustat pour la maladie de Niemann-Pick de type C (NPC) et les gangliosidoses de GM1/GM2

📣 Flash info - Sources : INPDA, Clinical Trials, Azafaros

La société Azafaros annonce le lancement des deux études de phase 3 avec Nizubaglustat pour les maladies de Niemann-Pick C et gangliosidoses GM1/GM2. Cette annonce intervient alors que le premier patient a été inclu dans le traitement.

Le programme de phase 3 comprend deux études ciblant les formes d'infantiles tardives et de jeunes de la NPC, et des gangliosidoses GM1/GM2. Les études visent à évaluer le potentiel du Nizubaglustat pour modifier la progression de la maladie notamment neurologique, améliorer les résultats fonctionnels dans ces populations de patients et la sécurité du traitement.

Déroulement général de l'essai :

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