Maladies de Niemann-Pick de type C (NPC) et gangliosidoses à GM1 et GM2 : essai clinique de phase III pour évaluer l’effet du traitement par Nizubaglustat

📣 Flash info - Sources : Clinical Trials, Azafaros

Dans son communiqué de presse du 28 juillet 2025, la société Azafaros annonce le lancement d'un essai clinique de phase 3 pour évaluer l'efficacité du traitement oral Nizubaglustat dans les maladies de Niemann-Pick C (NPC) et les gangliosidoses à GM1 et GM2. Cette annonce intervient après l'inclusion d'un premier patient.

Cet essai de phase 3 comprend deux sous groupes constitués par des patients ayant les formes infantile tardive/juvénile de la maladie de NPC, ou de gangliosidoses à GM1 et GM2 . Les études visent à évaluer la sécurité du traitement et le potentiel du Nizubaglustat à modifier la progression de ces maladies, à en améliorer les atteintes.

Déroulement général de l'essai

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