Lors du WORLD Symposium 2025, le Professeur Joseph Muenzer a présenté les résultats intermédiaires d’une étude de phase 1-2 sur un nouveau traitement expérimental développé par le laboratoire Denali, le tividenofusp alfa, destiné aux patients atteints de mucopolysaccharidose de type II sévère (MPS II ou maladie de Hunter).
Pour rappel, la maladie de Hunter est caractérisée par une accumulation cellulaire en glycosaminoglycanes (GAG) conséquent au déficit de l’enzyme iduronate-2-sulfatase (I2S). Cette accumulation est pathologique, et affecte gravement de nombreux organes ainsi que le système nerveux central (SNC). Si actuellement le traitement par la perfusion intraveineuse de l'enzyme de remplacement (idursulfase) améliore certains symptômes d’organes périphériques, elle n'a pas d'effet significatif sur les manifestations neurologiques du fait de l’imperméabilité de la barrière hémato-encéphalique.
Un nouveau concept qui permet de franchir la barrière du cerveau
LA SUITE DE VOTRE ARTICLE ...
L'association VML est 100% indépendante et l'ensemble de nos actions, du travail de veille, de vérification et d'information sont dépendants de l'engagement de notre communauté et de la générosité des donateurs.
Nous partageons ouvertement la plupart du contenu de ce site, mais nous réservons certaines exclusivités, informations et services aux adhérents de VML.
Si comme l'ensemble des patients, familles, sympathisants engagés au sein de VML, vous souhaitez partager notre combat commun pour vaincre ensemble nos maladies, rejoignez-nous en adhérant !
