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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Médico-Scientifique 25 juillet 2017
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CLN2 : Espoir pour l’arrivée d’un nouveau traitement

Lors de sa réunion du 21 avril 2017, le Comité des médicaments à usage humain (CHMP) a émis un avis favorable pour une autorisation de mise sur le marché du Brineura (nom commercial de la cerliponase alpha) dans le traitement de la céroïde-lipofuscinose de type 2(CLN2).

Le laboratoire BioMarin est désormais dans l’attente de la décision finale par la Commission Européenne qui doit indiquer l’octroi ou non de l’AMM au maximum dans les 180 jours qui suivent l’avis.

Pour être commercialisé, un médicament doit obtenir une autorisation de mise sur le marché (AMM) donnée par les agences compétentes selon des procédures bien définies. Les agences évaluent les résultats obtenus lors des essais cliniques en termes de sécurité du traitement administré et de l’efficacité observée en établissant un rapport bénéfice/risque. En Europe, pour les maladies rares la procédure est centralisée par l’agence européenne des médicaments (EMA). L’AMM obtenue est valable dans tous les pays membres de l’Union Européenne mais chaque pays définit ensuite le prix et remboursement (ou non) du médicament.

Pour les Etats-Unis, l’agence américaine (Food and Drug Administration – FDA) a approuvé la mise sur le marché du Brineura le 27 avril dernier.

Les agences se sont basées sur les résultats de l’essai clinique de phase 1-2 et de son extension, dans lequel 24 patients âgés, entre 3 et 8 ans, ont reçu toutes les 2 semaines le traitement par une administration intracérébro-ventriculaire (dans le liquide baignant le cerveau). Il est extrêmement rare qu’une demande d’AMM soit déposée à ce stade de développement d’un traitement, souvent une phase 3 est nécessaire afin de renforcer les données d’efficacité du traitement.

L’évaluation de l’efficacité du traitement s’est faite en comparant l’évolution de la maladie chez les patients traités après 48 et 72 semaines à celle observée précédemment lors d’une étude de l’histoire naturelle de la maladie. Pour plus d’information, n’hésitez pas à contacter l’association.

Delphine GENEVAZ


juin 2017

Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
91300 Massy
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