Avec Eden et Abel contre Sanfilippo C – Ensemble pour un traitement
Soutenez l’espoir d’un essai clinique pour nos enfants. Le combat pour Eden, Abel et tous les enfants concernés aujourd’hui et demain par la maladie de Sanfilippo s’accélère. Votre soutien et votre générosité peuvent nous permettre de déplacer des montagnes. Merci à chacun, car ensemble, nous pouvons permettre un traitement précoce, seul espoir pour ces enfants.
Eden et son frère Abel souffrent de la maladie de Sanfilippo type C (MPS III C). II s’agit d’une maladie génétique rare, de type lysosomale, dont l’évolution se traduit par à une perte progressive des acquis physiques et neurologiques, jusqu’à malheureusement un décès prématuré.
Après le choc du diagnostic il y a quelques mois et d’un monde qui s’écroule, un véritable espoir est apparu pour Eden et Abel. Mais c’est une course contre la montre qui s’engage. Cet espoir tient dans le lancement d’un essai clinique pour une thérapie génique qui, après des années de recherche, entre dans la dernière ligne droite.
Le jeune âge d’Eden et Abel est une chance de profiter pleinement du potentiel thérapeutique de ce futur essai clinique, avant l’apparition des premières lésions dues à la maladie. Pour cela, nous pouvons agir en donnant aux chercheurs les moyens d’avancer plus rapidement.
Phase 1 financée !
Grâce à votre extraordinaire mobilisation, la phase 1 du projet a pu être lancée. Il s’agit de réaliser une étude d’Histoire naturelle de la maladie en France, préalable aux autorisations pour un essai clinique. Budget alloué à cette étape grâce à vos dons 558 000€
Le combat se poursuit pour l’essai clinique !
Phase 2, On compte sur vous pour financer la phase clinique !
La Collecte Officielle sur HelloAsso – Partenaire de collecte en ligne
RARES MAIS PAS SEULS. ENSEMBLE NOUS POUVONS AIDER EDEN ET ABEL DANS LEUR COMBAT CONTRE LE TEMPS ET LA MALADIE.
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