Le Venglustat montre des résultats positifs pour le traitement de la maladie de Gaucher de type 3

Article issu du communiqué de presse du laboratoire Sanofi du 2 février 2026

Sanofi annonce que son essai de phase 3 (LEAP2MONO pour le venglustat dans la maladie de gaucher type 3 a atteint tous les critères d’évaluation primaires.

Venglustat, qui agit en réduisant l'accumulation anormale de molécules de sucre et de graisse dans les cellules et les organes, est un inhibiteur expérimental de la glucosylcéramide synthase (GCSi) qui traverse la barrière hémato-encéphalique dans le but de cibler certains des aspects neurologiques de GD3 qui n'ont actuellement aucune thérapie approuvée.

L'étude a démontré que le venglustat répondait aux critères d'évaluation secondaires primaires et à trois des quatre critères clés chez les adultes et les patients pédiatriques (12 ans et plus) présentant des manifestations neurologiques de la maladie de Gaucher de type 3 (GD3).

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