Communiqué de presse du Laboratoire Regenxbio du 11/02/2026
Regenxbio annonce que la FDA (autorité de santé américaine) a suspendu sous sa forme actuelle le traitement RGX-121, une thérapie génique expérimentale pour MPS II / Hunter.
Essai clinique dont nous nous faisions l’écho sur cet article, et dont les premiers résultats demeurent encourageants.
Cette décision pourrait être en lien avec la découverte d’un effet indésirable chez un patient traité dans l’essai RGX-111 pour la maladie Hurler-MPS1.
Le laboratoire annonce vouloir travailler avec la FDA pour mieux comprendre les facteurs scientifiques et réglementaires spécifiques qui ont conduit à cette décision et d’explorer les prochaines étapes potentielle pour continuer d’avancer sur cet essai.
Nous continuerons de suivre les mises à jour au fur et à mesure que la recherche progressera et de partager des informations pertinentes.
>> Lien vers le communiqué de presse du laboratoire.
À propos de RGX-121 (clemidsogene lanparvovec)
RGX-121 est une thérapie génique ponctuelle potentielle pour le traitement des garçons atteints de MPS II, conçue pour délivrer le gène de l’iduronate-2-sulfatase (IDS) au SNC. La délivrance du gène IDS au sein des cellules du SNC pourrait fournir une source permanente de protéine sécrétée d’iduronate-2-sulfatase (I2S) au-delà de la barrière hémato-encéphalique, permettant une correction croisée à long terme des cellules dans tout le SNC. La protéine exprimée RGX-121 est structurellement identique à la norme I2S normale.
Le demande d’autorisation de mise sur le marché pour RGX-121 pour MPS II a été appuyé par des données positives de biomarqueur, fonctionnelles et de sécurité de l’essai CAMPSIITE I/II/III, y compris jusqu’à 12 mois. RGX-121 a été bien toléré chez tous les patients dosés à toutes les phases de l’essai CAMPSIITE.
RGX-121 a reçu les désignations de produit pharmaceutique orphelin, de maladie pédiatrique rare, de voie rapide et désignations de thérapie avancée de médecine régénérative (RMAT) de la FDA et classification des médicaments de thérapie avancée (ATMP) de l’Agence européenne des médicaments.
À PROPOS DE REGENXBIO Inc.
REGENXBIO est une société de biotechnologie qui a pour mission d’améliorer les vies grâce au potentiel curatif de la thérapie génique. Depuis sa fondation en 2009, REGENXBIO a été le pionnier de la thérapie génique AAV. REGENXBIO fait progresser un pipeline de traitements ponctuels pour les maladies rares et rétiniennes, y compris le RGX-202 pour le traitement de Duchenne; clemidsogene lanparvovec (RGX-121) pour le traitement de MPS II et RGX-111 pour le traitement de la MPS I, à la fois en partenariat avec Nippon Shinyaku; et surabgene lomparvovec (ABBV-RG Des milliers de patients ont été traités par la plateforme AAV de REGENXBIO, y compris ceux recevant le ZOLGENSMA® de Novartis.
