📣 Flash info - sources : INPDA, Zevra therapeutic
Zevra Therapeutics, Inc. a annoncé avoir soumis une demande d'autorisation de mise sur le marché (MAA) à l'Agence européenne des médicaments (EMA) pour l'évaluation de l'arimoclomol pour le traitement potentiel de la maladie de Niemann-Pick type C (NPC).
L'Arimoclomol s'attaque à la cause fondamentale de la NPC en améliorant la clairance lipidique, avec des essais cliniques qui démontrent des résultats encourageants en ralentissement de la maladie.
L'EMA examinera la demande dans le cadre de la procédure centralisée d'autorisation de mise sur le marché. Si une autorisation de mise sur le marché est accordée par la Commission européenne, l'autorisation est valide dans tous les États membres de l'UE ainsi que dans les pays de l'Espace économique européen (EEE), l'Islande, le Liechtenstein et la Norvège. Une fois qu’une autorisation de mise sur le marché a été accordée, les décisions concernant le prix et le remboursement auront lieu au niveau de chaque État membre, en tenant compte du rôle potentiel ou de l’utilisation de ce médicament dans le cadre du système national de santé de ce pays.
En Europe, 89 patients bénéficient du traitement dans le cadre du programme d'accès élargi de Zevra.
À propos d'Arimoclomol
