Actualités | Agenda | Contact
Menu
  • Découvrir l'association
  • Qui sommes nous ?
  • Nos valeurs
  • Notre projet
  • Notre organisation
  • Notre contrat de confiance morale
  • Ressources / Dépenses
  • Nos missions et actions
  • Accompagner les patients et familles
  • Favoriser la recherche
  • Promouvoir l’action de VML
  • Vos contacts régions
  • VML en régions
  • En Europe
  • Nos Parrains et Ambassadeurs
  • Les maladies lysosomales
  • Les Maladies Lysosomales, c’est quoi ?
  • Présentation des Maladies
  • Les traitements des maladies
  • Les diagnostics
  • Génétique et Transmission
  • Soutenir la recherche
  • Les Appels d’Offres VML
  • Programmes de recherche financés
  • Le Conseil scientifique et médical
  • Les Clés du Lysosome
  • Financer sa recherche
  • Accompagner les patients
  • Le dispositif F.A.R.E.
  • Les week-ends et journées de rencontre
  • Les séjours de répit
  • Accompagner l’après
  • La Forêt des Anges
  • Découvrirl'association

      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

      En savoir plus

      Qui sommes nous ?
      • Nos valeurs
      • Notre projet
      • Notre organisation
      • Notre contrat de confiance morale
      • Ressources / Dépenses
      Nos missions et actions
      • Accompagner les patients et familles
      • Favoriser la recherche
      • Promouvoir l’action de VML
      Vos contacts régions
      • VML en régions
      • En Europe
      Nos Parrains et Ambassadeurs
  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

      En savoir plus

      Les Maladies Lysosomales, c’est quoi ?
      Présentation des Maladies
      Les traitements des maladies
      Les diagnostics
      Génétique et Transmission
  • Soutenirla recherche

      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

      En savoir plus

      Les Appels d’Offres VML
      Programmes de recherche financés
      Le Conseil scientifique et médical
      Les Clés du Lysosome
      Financer sa recherche
  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

      En savoir plus

      Le dispositif F.A.R.E.
      Les week-ends et journées de rencontre
      Les séjours de répit
      Accompagner l’après
      La Forêt des Anges
  1. Accueil
  2. Actualités
  3. Niemann-Pick B : essai clinique d’évaluation d’une enzymothérapie chez les (...)
Médico-Scientifique 19 novembre 2015
Facebook
Twitter
Retour aux Actualites

Niemann-Pick B : essai clinique d’évaluation d’une enzymothérapie chez les adultes

Prochainement devrait débuter en France un essai clinique de phase 2-3 dont l’objectif est d’évaluer la tolérance et l’efficacité d’un traitement par enzyme recombinante, administrée à différentes doses, chez des adultes atteints de la maladie de Niemann-Pick B.

Cet essai sera un essai multicentrique international chez des patients de plus de 18 ans. Pour la France, le centre investigateur se trouve à l’hôpital de la Croix Saint Simon, à Paris, coordonné par le docteur Olivier Lidove.

La première année, trois groupes seront constitués et recevront tous les 14 jours une perfusion intraveineuse soit de l’enzyme qui est manquante chez les malades (groupes 1 et 2), soit d’une solution sans enzyme (groupe 3 = groupe placebo). Les doses d’enzyme reçues seront avec un maximum de 1mg/kg pour le groupe 1 (20 % des participants) et de 3 mg/kg pour le groupe 2 (40% des participants). Lors de cette phase initiale de l’essai, ni les équipes médicales ni les malades ne savent dans quel groupe chaque participant se trouve. A l’issu de la première année, l’essai sera prolongé de 4 années, durant lesquelles l’ensemble des participants recevront le traitement.

Les critères premiers d’estimation de l’efficacité sont les évolutions de la fonction respiratoire et du volume de la rate. Des critères secondaires viennent compléter cette évaluation (effet sur la douleur, la fatigue, la dyspnée, le taux sanguin des plaquettes, le volume du foie…).

Tout au long de l’étude se dérouleront des bilans complets avec biopsie du foie (à 1 an) et de nombreux examens intermédiaires (bilans sanguins, test d’effort, électrocardiogramme…).

Pour obtenir de plus amples informations sur le déroulement de cet essai et/ou les conditions pour y participer, vous (ou votre médecin référent) pouvez contacter le docteur Olivier Lidove aux numéros suivants : Secrétariat d’investigation 01 44 64 16 02. (ou Numero destiné aux appels des médecins référents uniquement 01 44 64 33 29).

Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
91300 Massy
Contact
  • Découvrir l'association
  • Les Maladies Lysosomales
  • Soutenir les patients
  • La recherche avance
  • Actualités
  • Agenda
  • Balade du Lysosome
  • Donner

Certifications

  • ideas
  • don en confiance
  • hon code
  • Association Reconnue d'Utilité Publique

Membre de

  • eurodis
  • alliance maladies rares
© 2017 Concept - Tous droits réservés - Plan du site - Mentions légales