Niemann-Pick type C : essai clinique de phase 3 pour l’évaluation du traitement oral par la N-acetyl-L-leucine

Suite aux résultats encourageants, obtenus lors d’un précédent essai clinique, sur la sécurité d’utilisation et les premiers éléments d’efficacité du traitement par la N-acetyl-L-leucine chez des malades Niemann-Pick type C, un essai clinique de phase 3 a été lancé par le laboratoire IntraBio dont le recrutement des participants est en cours.

Cet essai clinique a pour objectif de poursuivre l’évaluation de l’efficacité du traitement, de sa sécurité et de sa tolérance. Les différents centres investigateurs se trouvent aux Etats-Unis, en Australie, Allemagne, Tchécoslovaquie, Pays-Bas, Slovaquie, Suisse et en Angleterre.
Les participants doivent être âgés de 4 ans et plus, avec un diagnostic confirmé de la maladie de Niemann-Pick C. Comme pour tout essai clinique, d’autres critères sont nécessaires à satisfaire pour être inclus.

La N-acetyl-L-leucine (nom de développement : IB 1001) est un traitement oral sous forme de granules à dissoudre dans un liquide. Le déroulé de l’essai prévoit d’inclure 53 malades répartis en deux groupes. Un groupe recevra pendant 12 semaines le traitement en trois prises journalières, le second aura un placebo. Après 12 semaines, les groupes sont inversés pour 12 semaines supplémentaires, c’est-à-dire que ceux ayant reçu le traitement recevront le placebo et inversement. Ni les participants, ni les investigateurs ne savent ce que chaque groupe reçoit (essai en aveugle contre placebo). Différentes évaluations (échelle de sévérité de la maladies, ataxie, questionnaire qualité de vie…) se feront avant de débuter les prises d’IB1001/placebo, puis durant les deux périodes de 12 semaines. A l’issu de ces 24 semaines, les participants pourront, s’ils le souhaitent, entrer dans une phase d’extension de l’essai où ils recevront tous le traitement.