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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Actualités 14 décembre 2022
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Niemann-Pick type C : essai clinique de phase 3 pour l’évaluation du traitement oral par la N-acetyl-L-leucine

Suite aux résultats encourageants, obtenus lors d’un précédent essai clinique, sur la sécurité d’utilisation et les premiers éléments d’efficacité du traitement par la N-acetyl-L-leucine chez des malades Niemann-Pick type C, un essai clinique de phase 3 a été lancé par le laboratoire IntraBio dont le recrutement des participants est en cours.

Cet essai clinique a pour objectif de poursuivre l’évaluation de l’efficacité du traitement, de sa sécurité et de sa tolérance. Les différents centres investigateurs se trouvent aux Etats-Unis, en Australie, Allemagne, Tchécoslovaquie, Pays-Bas, Slovaquie, Suisse et en Angleterre.
Les participants doivent être âgés de 4 ans et plus, avec un diagnostic confirmé de la maladie de Niemann-Pick C. Comme pour tout essai clinique, d’autres critères sont nécessaires à satisfaire pour être inclus.

La N-acetyl-L-leucine (nom de développement : IB 1001) est un traitement oral sous forme de granules à dissoudre dans un liquide. Le déroulé de l’essai prévoit d’inclure 53 malades répartis en deux groupes. Un groupe recevra pendant 12 semaines le traitement en trois prises journalières, le second aura un placebo. Après 12 semaines, les groupes sont inversés pour 12 semaines supplémentaires, c’est-à-dire que ceux ayant reçu le traitement recevront le placebo et inversement. Ni les participants, ni les investigateurs ne savent ce que chaque groupe reçoit (essai en aveugle contre placebo). Différentes évaluations (échelle de sévérité de la maladies, ataxie, questionnaire qualité de vie…) se feront avant de débuter les prises d’IB1001/placebo, puis durant les deux périodes de 12 semaines. A l’issu de ces 24 semaines, les participants pourront, s’ils le souhaitent, entrer dans une phase d’extension de l’essai où ils recevront tous le traitement.

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