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Thérapie génique dirigée vers le foie avec des transgènes à biodisponibilité améliorée pour traiter la pathologie du système nerveux dans la maladie de Krabbe

recherche medicale cellule humaine Don vaincre les maladies lysosomales

Responsable projet : Dr Alessio Cantore & Dr Angela Gritti, Milan (Italie)
Financement 2022 : 35 000 euros
Objectifs de la recherche : L’enzyme défaillante dans la maladie de Krabbe est la bêta-galactosylcéramide. L’idée du projet est de trouver et évaluer la meilleure construction de gènes produisant une bêta-galactosylcéramide modifiée ayant des capacités à passer la barrière protectrice du cerveau. Par thérapie génique, cette construction serait introduite, grâce à un vecteur, dans les cellules du foie. Cet organe deviendrait ainsi le lieu de production et de mise en circulation dans tout le corps, via le système sanguin, de l’enzyme modifiée.

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La recherche avance avec VML
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