LOGO-VML

Thérapie génique pour la maladie de Sanfilippo type B

Responsable projet : Professeur Jérôme AUSSEIL, CHU Toulouse – INSERM
Financement VML 2020 : 617 000 €
Objectif de la recherche
Étude préclinique de conception d’un nouveau vecteur thérapeutique dans la maladie de Sanfilippo type B et réalisation des tests fonctionnels de son potentiel in vitro et in vivo. Les détails de cette étude sont pour l’heure confidentiels. L’objectif de cette ambitieuse recherche est de préparer, en cas de succès, un essai clinique sur l’enfant le plus rapidement possible.

Lire aussi >> Une grande première pour VML

Partager sur les réseaux

vml-illustration-1
La recherche avance avec VML
Merci à tous ceux qui s’engagent avec nous, familles, donateurs, partenaires,organisateurs de manifestations. Merci aux chercheurs, médecins, qui s’impliquent et s’engagent pour nos pathologies rares.
Aller au contenu principal