VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES finance la recherche depuis 1992. Communiquant sur sa disponibilitรฉ ร soutenir des projets, lโassociation reรงoit des demandes soit par voie dโappel dโoffres, soit de faรงon opportuniste. Le principe des appels dโoffres est de soumettre, en France et ร lโรฉtranger, des thรจmes de recherche sur lesquels VML veut mettre la prioritรฉ. Ces thรจmes vont de la recherche fondamentale (comprendre une maladie) ร des types de thรฉrapie (cellulaire, gรฉnique par exemple) en passant par les รฉtudes รฉpidรฉmiologiques. Selon une procรฉdure stricte, chaque dossier est ensuite รฉvaluรฉ par des experts externes, puis par le Conseil Scientifique et mรฉdical de VML avant que la dรฉcision finale de financement soit prise par le conseil dโadministration.
Le dรฉtail des projets financรฉs au titre de lโannรฉe 2020 peut รชtre consultรฉ sur la page dรฉdiรฉe ยซ Programmes de recherche financรฉs ยป ou simplement en cliquant sur le lien Recherche.
Une grande premiรจre pour VML
En 2018, lโextraordinaire mobilisation publique initiรฉe par la famille de deux enfants, Hugo et Emma, souffrant de la maladie de Sanfilippo type B (MPS III B) a permis de collecter plus de 1,6 million dโeuros. Lโimportance de ce budget, et le fait quโil รฉtait dรฉdiรฉ ร la recherche sur la maladie de Sanfilippo, a permis ร lโassociation de se positionner non plus comme demandeur de projet, mais cette fois comme initiateur de projet de recherche.
Aprรจs plusieurs mois dโรฉchanges, de concertation et de rรฉflexion, un projet en thรฉrapie gรฉnique novateur et ambitieux a finalement pu รชtre dessinรฉ sous la houlette du Professeur Jรฉrรดme Ausseil de lโINSERM au CHU de Toulouse. Est impliquรฉe รฉgalement une รฉquipe INSERM Paris reconnue pour son expertise dans le domaine gรฉnรฉtique. Lโobjectif de ce programme de recherche est de valider toutes les phases avant la mise en ลuvre dโun essai clinique chez lโenfant.
Si pour lโheure, nous ne pouvons communiquer sur le projet de thรฉrapie en lui-mรชme, il en sera diffรฉremment dรจs lors que les premiers รฉlรฉments scientifiques de validation de cette piste de recherche auront รฉtรฉ dรฉmontrรฉs par chaque acteur. Il sโagit ici dโune question de mois, car la maรฎtrise du temps constitue aussi une exigence forte de ce projet. Nous pourrons alors nous projeter sur la mise en place dโun essai clinique chez lโenfant et plus spรฉcifiquement sur sa partie financiรจre. Car pour cette seconde phase, ce sont plusieurs millions dโeuros qui seront nรฉcessaires.
Au-delร de la maladie de Sanfilippo III B seront potentiellement intรฉressรฉes un grand nombre de maladies lysosomales prรฉsentant des manifestations neurologiques. Lโenjeu pour VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES dรฉpasse ainsi grandement ce seul syndrome.
La mise en place de ce grand projet, cโest รฉgalement le fruit de 30 annรฉes dโengagement, de compรฉtences et dโexpรฉriences acquises, de connaissances et de reconnaissance de notre association par les professionnels de la recherche scientifique et mรฉdicale.
Continuons en 2021 ร nous mobiliser, ร rassembler tous ceux touchรฉs par la maladie pour gagner encore en รฉnergie et ouvrir lโassociation ร dโautres opportunitรฉs de recherche.
