FINANCEMENT DE LA RECHERCHE 2020, UNE GRANDE PREMIERE POUR VML !

VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES finance la recherche depuis 1992. Communiquant sur sa disponibilité à soutenir des projets, l’association reçoit des demandes soit par voie d’appel d’offres, soit de façon opportuniste. Le principe des appels d’offres est de soumettre, en France et à l’étranger, des thèmes de recherche sur lesquels VML veut mettre la priorité. Ces thèmes vont de la recherche fondamentale (comprendre une maladie) à des types de thérapie (cellulaire, génique par exemple) en passant par les études épidémiologiques. Selon une procédure stricte, chaque dossier est ensuite évalué par des experts externes, puis par le Conseil Scientifique et médical de VML avant que la décision finale de financement soit prise par le conseil d’administration.

Le détail des projets financés au titre de l’année 2020 peut être consulté sur la page dédiée « Programmes de recherche financés » ou simplement en cliquant sur le lien Recherche.

Une grande première pour VML

En 2018, l’extraordinaire mobilisation publique initiée par la famille de deux enfants, Hugo et Emma, souffrant de la maladie de Sanfilippo type B (MPS III B) a permis de collecter plus de 1,6 million d’euros. L’importance de ce budget, et le fait qu’il était dédié à la recherche sur la maladie de Sanfilippo, a permis à l’association de se positionner non plus comme demandeur de projet, mais cette fois comme initiateur de projet de recherche.

Après plusieurs mois d’échanges, de concertation et de réflexion, un projet en thérapie génique novateur et ambitieux a finalement pu être dessiné sous la houlette du Professeur Jérôme Ausseil de l’INSERM au CHU de Toulouse. Est impliquée également une équipe INSERM Paris reconnue pour son expertise dans le domaine génétique. L’objectif de ce programme de recherche est de valider toutes les phases avant la mise en œuvre d’un essai clinique chez l’enfant.

Si pour l’heure, nous ne pouvons communiquer sur le projet de thérapie en lui-même, il en sera différemment dès lors que les premiers éléments scientifiques de validation de cette piste de recherche auront été démontrés par chaque acteur. Il s’agit ici d’une question de mois, car la maîtrise du temps constitue aussi une exigence forte de ce projet. Nous pourrons alors nous projeter sur la mise en place d’un essai clinique chez l’enfant et plus spécifiquement sur sa partie financière. Car pour cette seconde phase, ce sont plusieurs millions d’euros qui seront nécessaires.

Au-delà de la maladie de Sanfilippo III B seront potentiellement intéressées un grand nombre de maladies lysosomales présentant des manifestations neurologiques. L’enjeu pour VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES dépasse ainsi grandement ce seul syndrome.
La mise en place de ce grand projet, c’est également le fruit de 30 années d’engagement, de compétences et d’expériences acquises, de connaissances et de reconnaissance de notre association par les professionnels de la recherche scientifique et médicale.

Continuons en 2021 à nous mobiliser, à rassembler tous ceux touchés par la maladie pour gagner encore en énergie et ouvrir l’association à d’autres opportunités de recherche.

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