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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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  • Soutenirla recherche

      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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      Programmes de recherche financés
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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Médico-Scientifique 2 février 2021
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FINANCEMENT DE LA RECHERCHE 2020, UNE GRANDE PREMIERE POUR VML !

VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES finance la recherche depuis 1992. Communiquant sur sa disponibilité à soutenir des projets, l’association reçoit des demandes soit par voie d’appel d’offres, soit de façon opportuniste. Le principe des appels d’offres est de soumettre, en France et à l’étranger, des thèmes de recherche sur lesquels VML veut mettre la priorité. Ces thèmes vont de la recherche fondamentale (comprendre une maladie) à des types de thérapie (cellulaire, génique par exemple) en passant par les études épidémiologiques. Selon une procédure stricte, chaque dossier est ensuite évalué par des experts externes, puis par le Conseil Scientifique et médical de VML avant que la décision finale de financement soit prise par le conseil d’administration.

Le détail des projets financés au titre de l’année 2020 peut être consulté sur la page dédiée « Programmes de recherche financés » ou simplement en cliquant sur le lien Recherche.

Une grande première pour VML

En 2018, l’extraordinaire mobilisation publique initiée par la famille de deux enfants, Hugo et Emma, souffrant de la maladie de Sanfilippo type B (MPS III B) a permis de collecter plus de 1,6 million d’euros. L’importance de ce budget, et le fait qu’il était dédié à la recherche sur la maladie de Sanfilippo, a permis à l’association de se positionner non plus comme demandeur de projet, mais cette fois comme initiateur de projet de recherche.

Après plusieurs mois d’échanges, de concertation et de réflexion, un projet en thérapie génique novateur et ambitieux a finalement pu être dessiné sous la houlette du Professeur Jérôme Ausseil de l’INSERM au CHU de Toulouse. Est impliquée également une équipe INSERM Paris reconnue pour son expertise dans le domaine génétique. L’objectif de ce programme de recherche est de valider toutes les phases avant la mise en œuvre d’un essai clinique chez l’enfant.

Si pour l’heure, nous ne pouvons communiquer sur le projet de thérapie en lui-même, il en sera différemment dès lors que les premiers éléments scientifiques de validation de cette piste de recherche auront été démontrés par chaque acteur. Il s’agit ici d’une question de mois, car la maîtrise du temps constitue aussi une exigence forte de ce projet. Nous pourrons alors nous projeter sur la mise en place d’un essai clinique chez l’enfant et plus spécifiquement sur sa partie financière. Car pour cette seconde phase, ce sont plusieurs millions d’euros qui seront nécessaires.

Au-delà de la maladie de Sanfilippo III B seront potentiellement intéressées un grand nombre de maladies lysosomales présentant des manifestations neurologiques. L’enjeu pour VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES dépasse ainsi grandement ce seul syndrome.
La mise en place de ce grand projet, c’est également le fruit de 30 années d’engagement, de compétences et d’expériences acquises, de connaissances et de reconnaissance de notre association par les professionnels de la recherche scientifique et médicale.

Continuons en 2021 à nous mobiliser, à rassembler tous ceux touchés par la maladie pour gagner encore en énergie et ouvrir l’association à d’autres opportunités de recherche.

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Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
91300 Massy
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