1. Accueil
  2. Présentation des Maladies
  3. MPS II (Hunter) Traitements
Autres informations Maladie de Hunter (MPS II) : une nouvelle enzymothérapie Autres informations Différentes voies d’administration d’une enzyme contre des troubles neurodégénératifs Autres informations Maladie de Hunter : Essai clinique de phase II-III Autres informations MPS II - Hunter, déception pour un traitement potentiel Autres informations Maladie de Hunter (MPS II) : un traitement potentiel par cellules souches modifiées par thérapie génique Autres informations MPS II et thérapie par nanoparticules Autres informations COVID 19 - Enzymothérapie, du maintien des perfusions…ou non Autres informations MPS II avec atteinte neurologique : résultats de l’essai clinique d’un traitement enzymatique par voie intrathécale Autres informations MPS II, lancement de deux essais cliniques

A chaud

MPS II avec atteinte neurologique : résultats de l’essai clinique d’un traitement enzymatique par voie intrathécale

23-02-2023
Le laboratoire Takeda a publié dans une revue scientifique les résultats de son essai clinique de (...)

Webréunion - L’Anesthésie pour les MPS

28-11-2022
L’Anesthésie chez les MPS Les questions à se poser en prévision d’une anesthésie pour les patients (...)

MPS II (Hunter)

Traitements

En l’absence de traitement simple et efficace, aujourd’hui on ne guérit pas de la maladie de Hunter, mais la prise en charge a été grandement améliorée ces dernières années.

En France, les patients bénéficient désormais d’un traitement par thérapeutique enzymatique substitutive par perfusion d’enzyme recombinante (idursulfase).
Ce traitement a obtenu l’AMM européenne (autorisation de mise sur le marché) en 2007 pour le traitement à court terme des patients (des études complémentaires sont en cours pour mesurer sont efficacité à moyen et long terme). Les essais cliniques ont montré une amélioration de la marche et de l’atteinte respiratoire et des résultats significatifs sur la taille du foie ou de la rate et l’atteinte cardiaque. Il n’existe aucune donnée montrant une amélioration neurologique.

Les patients se verront aussi proposer de nombreux traitements symptomatiques pour répondre aux différentes complications. (canal carpien, hyperactivité ...), et/ou un accompagnement psychologique.

La greffe de moelle osseuse longtemps proposée n’est plus reconnue comme une indication dans la maladie de Hunter. (améliorations limitées, peu ou pas d’effet sur le plan neurologique, risques chirurgicaux importants ...)