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Un essai clinique pour la maladie de Sly (MPS VII)

La maladie de Sly (ou mucopolysaccharidose de type VII – MPS VII) est une maladie lysosomale extrêmement rare, dont l’enzyme déficiente est la Beta-D-glucuronidase (GUSB). Il existe une très grande hétérogénéité allant des formes très sévères anténatales (atteintes du fœtus conduisant à une mort in-utero), probablement sous diagnostiquées, à des formes modérées de l’adulte. Les symptômes de la maladie de Sly sont très similaires à ceux de la maladie de Hurler (MPS I).

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