MPS II - Hunter, déception pour un traitement potentiel

Lors d’une communication avec les représentants d’association de patients et dans un communiqué de presse, Shire annonce avec regret que son essai clinique SHP609, anciennement connu sous le nom de HGT-2310, n’a pas réussi à atteindre ses principaux critères d’évaluation et n’a pas démontré la stabilisation du déclin cognitif chez les enfants atteints de la maladie de Hunter - MPS II.
Il s’agit pour tous d’une très grande déception.

Pour rappel, cet essai clinique était développé dans le cadre d’une potentielle nouvelle indication de traitement des patients pédiatriques présentant une maladie de Hunter (MPS II) avec déficience cognitive. Il consistait à administrer tous les mois grâce à un dispositif spécial, 10 mg d’enzyme idursulfase directement dans le liquide céphalo-rachidien (liquide dans lequel baigne le cerveau et la moelle épinière). En parallèle, les malades continuaient à recevoir leur traitement intraveineux hebdomadaire. L’objectif était de ralentir ou stabiliser l’évolution des troubles neurocognitifs des malades ayant une forme sévère de la maladie de Hunter.

Le critère principal évaluait la différence de cognition après 12 mois de traitement entre les groupes traités par SHP609 et les groupes témoins. Cette différence est déterminée par le changement des scores d’un test mesurant la capacité conceptuelle générale (CAG).

Le critère d’évaluation secondaire majeur évaluait la différence, entre les groupes et les groupes contrôle, de la variation du score d’un test du comportement (Adaptive Behavior Composite (ABC)) entre le début de l’essai et 12 mois après.
Comme pour tout essai, les résultats sont la résultante d’une moyenne globale, Shire indique poursuivre l’évaluation fine des résultats afin de mieux comprendre l’échec de cette étude, d’identifier d’éventuels bénéfices individuels.