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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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  3. MPS II - Hunter, déception pour un traitement potentiel
Médico-Scientifique 17 janvier 2018
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MPS II - Hunter, déception pour un traitement potentiel

Lors d’une communication avec les représentants d’association de patients et dans un communiqué de presse, Shire annonce avec regret que son essai clinique SHP609, anciennement connu sous le nom de HGT-2310, n’a pas réussi à atteindre ses principaux critères d’évaluation et n’a pas démontré la stabilisation du déclin cognitif chez les enfants atteints de la maladie de Hunter - MPS II.
Il s’agit pour tous d’une très grande déception.

Pour rappel, cet essai clinique était développé dans le cadre d’une potentielle nouvelle indication de traitement des patients pédiatriques présentant une maladie de Hunter (MPS II) avec déficience cognitive. Il consistait à administrer tous les mois grâce à un dispositif spécial, 10 mg d’enzyme idursulfase directement dans le liquide céphalo-rachidien (liquide dans lequel baigne le cerveau et la moelle épinière). En parallèle, les malades continuaient à recevoir leur traitement intraveineux hebdomadaire. L’objectif était de ralentir ou stabiliser l’évolution des troubles neurocognitifs des malades ayant une forme sévère de la maladie de Hunter.

Le critère principal évaluait la différence de cognition après 12 mois de traitement entre les groupes traités par SHP609 et les groupes témoins. Cette différence est déterminée par le changement des scores d’un test mesurant la capacité conceptuelle générale (CAG).

Le critère d’évaluation secondaire majeur évaluait la différence, entre les groupes et les groupes contrôle, de la variation du score d’un test du comportement (Adaptive Behavior Composite (ABC)) entre le début de l’essai et 12 mois après.
Comme pour tout essai, les résultats sont la résultante d’une moyenne globale, Shire indique poursuivre l’évaluation fine des résultats afin de mieux comprendre l’échec de cette étude, d’identifier d’éventuels bénéfices individuels.

Delphine GENEVAZ -VML
janvier 2018
Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
91300 Massy
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