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Une cible therapeutique dans la maladie de Niemann-Pick C – Transporteur de cholesterol STARD3

Des études en culture ont montré qu’il était possible d’agir sur la proteine membranaire de l’endosome (precurseur au lysosome) qui contrairement à celle de la NPC laisse entrer le cholesterol et crée une accumulation néfaste. Les études doivent être poursuivi sur un modéle souris NPC1.
Professeur Fabien ALPY
Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire, Strasbourg
Financement VML 2016 : 15 000 €

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