A chaud
Nouveaux iminosucres comme chaperons pharmacologiques pour traiter la maladie de Pompe
30-10-2019Bourse VML attribuée ¨Pr Sandrine PY - CNRS - DCM-SERCO - Université de Grenoble
Financement VML (...)
Maladie de Pompe, résultats intermédiaires de l’essai clinique ATB200/AT2221
17-01-2018Le laboratoire Amicus a communiqué des résultats intermédiaires de son essai clinique de phase (...)
Glycogénose de type 2 - maladie Pompe
Signes cliniques
- La maladie de Pompe partage un élément commun, l’épuisement musculaire, avec plus de 40 maladies musculaires différentes (souvent appelées dystrophies musculaires ou myopathies).
- La maladie de Pompe, comme toutes les maladies de surcharge lysosomale, se caractérise par l’incapacité de l’organisme à dégrader des molécules complexes au sein du lysosome.