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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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  • Soutenirla recherche

      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Programmes de recherche financés par VML en 2001

Sialidose : un nouveau rôle de la sialidase lysosomale dans le signal cellulaire

Alexey V. PSHEZHETSKY
Hôpital Sainte Justine - Canada
Financement bourse VML : 16 800 €

Caractérisation de la Cystinosine, la protéïne codée par le gène CNTS impliqué dans la cystinose

Corinne ANTIGNAC
INSERM U 423 - Paris
Financement bourse VML : 18 300 €

Fonction et interaction des protéïnes responsables de deux pathologies de la maladie de Niemann-Pick C

Marie T. VANIER
INSERM U 189 - Lyon
Financement bourse VML : 22 900 €

Etude des corrélations génotype/phénotype chez 10 patients souffrant d’une maladie de surchage en acide sialique libre (Salla)

Roseline FROISSART
Laboratoire de Biochimie Pédiatrique - Lyon
Financement bourse VML : 6 100 €

Compréhension du mécanisme de production de gangliosidose lors de l’apoptose des cellules chez les patients souffrant de la maladie de Niemann-Pick

Thierry LEVADE
INSERM U 466 - Toulouse
Financement bourse VML : 22 900 €

Etudes pré-cliniques pour la thérapie génique dans les maladies lysosomales à atteintes neurologiques

Jean-Michel HEARD
Institut Pasteur - Paris
Financement bourse VML : 30 500 €

Stratégies virales dans le transfert de gène in vivo chez le modèle souris du variant O du ganglioside à GM2 (maladie de Sandhoff)

Livia POENARU
Laboratoire de génétique - Paris
Financement bourse VML : 30 500 €

Etude des mécanismes d’assemblage d’un parvovirus recombinant (AAAVr) et de son utilisation in vivo

Philippe MOULLIER
Laboratoire de Thérapie Gènique - Nantes
Financement bourse VML : 18 300 €

Thérapie gènique dans la leucodystrophie métachromatique par injection de vecteur AAV-5 codant le gène de l’arylsulfatase A

N. CARTIER / P. AUBOURG
INSERM U 342 - Paris
Financement bourse VML : 30 500 €

Etude de l’intérêt de l’épaisseur intima-media et de l’echostructure de l’artère radiale pour le suivi non invasif de l’efficacité de l’enzymothérapie chez les patients atteints de la maladie de Fabry

Dominique GERMAIN
Laboratoire de Génétique - Paris
Financement bourse VML : 9 150 €

Identification du mécanisme moléculaire impliqué dans la MPS IIIC, maladie innée de l’enfance

Jérôme AUSSEIL
Hôpital Sainte Justine - Canada
Financement bourse VML : 16 500 €

Base moléculaire de la dysplasie géléophysique : une nouvelle maladie lysosomale

Christelle DURRANT
inserm U 504 - Villejuif
Financement : 12 800 €

Etude de la localisation subcellulaire de la cystinosine et construction d’un modèle nimal pour la cystinose

Stéphanie CHERQUI
INSERM U 423 - Paris
Financement bourse VML : 12 800 €

Etude in vivtro et in vivo du recrutement des cellules par les matériaux utilisés dans la reconstruction osseuse

Stéphane PALLU
INSERM U 423 - Bordeaux
Financement bourse VML : 12 800 €

Etude moléculaire et cellulaire de la pathologie de la maladie de Niemann-Pick C

Cédric SIMONOT
INSERM U 189 - Lyon
Financement bourse VML : 16 500 €

Greffe intracérébrale de cellules neurales humaines précurseurs génétiquement modifiées dans un modèle animal de mucopolysaccharidose de type VII

Delphine BUCHET
LGN - UMR 9923 CNRS - Paris
Financement bourse VML : 12 800 €

Thérapie génique des maladies lysosomales affectant le système nerveux central et/ou les organes périphériques, application à la maladie de Sandhoff et à la glycogénose de type II

Elsa MARTIN-TOUAUX
Laboratoire de génétique - Paris
Financement bourse VML : 12 800 €

Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
91300 Massy
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