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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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  • Soutenirla recherche

      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Programmes de recherche financés par VML en 2016

L’appel d’offres recherche 2016 lancé par l’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) avait pour objectif de soutenir des projets de recherche dans les domaines suivants :

1/ Thérapies Génique et Cellulaire dans les maladies lysosomales. Toutes approches de biothérapies innovantes agissant indirectement sur les gènes pourront être considérées.
2/ Autres approches thérapeutiques
3/ Études épidémiologiques
4/ Compréhension des mécanismes physiopathologiques
5/ Amélioration des soins et de la qualité de vie des patients au quotidien

Les projets 2016 retenus par le Conseil scientifique et Médical puis validés par le Conseil d’Administration sont les suivants :

Identification mécanismes molecumaires pour le déficit ATP6AP2

Comprehension des mécanismes physiopathologiques - Étude sur une possible nouvelle maladie lysosomale neurologique dont le gène n’est pas encore identifié
Dr Matthias GROSZER
CR1 Inserm - Université Sorbonne Paris
Financement VML 2016 : 13 500 €

Analyse métabolique globale des MPS par spectrometrie de masse

Analyse métabolique globale afin d’identifier des métabolites qui auront valeur de marquer de la maladie et valider un modèle mathématiquement prédictif pour un meilleur suivi clinique et de l’efficacité des traitements.
Professeur Soumeya BEKRI
Laboratoire de biochimie médicale
Institut de Biologie Clinique
CHU de Rouen
Financement VML 2016 : 15 000€

Une cible therapeutique dans la maladie de Niemann-Pick C - Transporteur de cholesterol STARD3

Des études en culture ont montré qu’il était possible d’agir sur la proteine membranaire de l’endosome (precurseur au lysosome) qui contrairement à celle de la NPC laisse entrer le cholesterol et crée une accumulation néfaste. Les études doivent être poursuivi sur un modéle souris NPC1.
Professeur Fabien ALPY
Institut de Génétique et de Biologie Moléculaire et Cellulaire, Strasbourg
Financement VML 2016 : 15 000 €

CLN3 - Caracterisation du metabolome lysosomale sain et pathologique

Confirmer les premiers résultats qui ont montré l’existence d’un défaut de dégradation de proteine (proteolyse) dans le lysosome associé à CLN3 (céroïdes lipofuscinoses type 3)
Dr Bruno GASNIER
Laboratoire de Neurophotonique - UMR 8250 - Université Paris Descartes
Financement VML 2016 : 23 000 €

Maladie de Sandhoff - vers une therapie genique

Transfert de génes dans le modèle murin de la maladie de Sandhoff à l’aide du vecteur AAV spécifique. Administration par voie intraveineuse vers le cervelet.
Laura ROUVIERE
Institut Necker Enfants Malades - Centre de recherche en médecine moléculaire
Financement VML 2016 : 31 200 €

Cystinose - vers une thérapie génique

Étude préclinique et moléculaire de la Cystinose pour une thérapie génique par injection de cellule souche.
Tatiana LOBRY
Laboratoire : Université de Californie, San Diego
Financement 2016 VML : 30 000 €

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91300 Massy
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