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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Programmes de recherche financés par VML en 2021

En 2021, grâces aux ressources dégagés et un long processus de sélection, 3 projets ont pu être financés en 2021. Chaque projet a été soumis au Conseil Scientifique de VML, puis validé par des experts scientifiques français et internationaux. Le Conseil a ensuite présenté ses conclusions au Conseil d’administration (composé d’adhérent VML élus pour 3 ans) pour validation.

Développement de modèles d’étude des maladies de surcharge en acide salique libre (FSASD - maladie de Salla) pour l’évaluation de molécules thérapeutique

Bourse attribuée au Docteur Christine ANNE, chercheuse INSERM, laboratoire SPPIN CNRS des hôpitaux de Paris
Financement VML 2021 : 21 500 €
Sujet : Développement de modèle in vitro
Objectif de la recherche : Développer des modèles in vitro de la maladie qui incluent les différentes composantes cellulaires du cerveau. Un modèle 3D ou organoïde (reconstitution en culture d’un mini-organe, ici mini-cerveaux) et un modèle 2D mettant en co-culture des neurones et des oligodendrocytes (cellules qui forment la gaine de myéline autour des neurones). Ces modèles serviront à évaluer le potentiel de restauration de la myélinisation des cellules nerveuses par des molécules récemment développées et possiblement thérapeutiques.

Caractérisation de l’atteinte respiratoire dans les cystinoses de l’adulte - RESPI-CYS

Bourse attribuée au Professeur Hélène PRIGENT, en collaboration avec le Professeur pascal LAFORET, de l’Hôpital Raymond Poincaré de Garches, et le Docteur Aude SERVAIS, de l’Hôpital Necker à Paris
Financement VML 2021 : 13 300 €
Sujet : Étude clinique prospective
Objectif de la recherche : Mener une étude clinique pilote (15 patients) prospective. Caractériser les atteintes pulmonaires et déterminer leur évolutivité chez des patients adultes atteint de Cystinose.

Étude des modifications post-traductionnelles de l’arylsulfatase A (ARSA) dans les cellules myéloïdes humaines : pertinence pour la thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques dans la leucodystrophie métachromatique.

Bourse attribuée au Docteur GRITTI Angela, unité de thérapie génique/thérapie cellules souches neuronales pour les maladies lysosomales à l’institut SR-Tiget, hôpital San Raffaele, Milan
Financement VML 2021 : 35 000 €
Sujet : compréhension des mécanismes
Objectif de la recherche : Avoir une meilleure compréhension des mécanismes qui permettent une correction croisée* des cellules du cerveau (neurones, cellules de la glie) après une thérapie génique ex vivo dans la leucodystrophie métachromatique.

(*) correction croisée : une cellule corrigée produit l’enzyme, en libère une partie à l’extérieur. Les cellules à proximité non corrigées la récupèrent pour leur utilisation.

Vaincre les maladies Lysosomales
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