Bourse attribuée au Docteur Christine ANNE, chercheuse INSERM, laboratoire SPPIN CNRS des hôpitaux de Paris
Financement VML 2021 : 21 500 €
Sujet : Développement de modèle in vitro
Objectif de la recherche : Développer des modèles in vitro de la maladie qui incluent les différentes composantes cellulaires du cerveau. Un modèle 3D ou organoïde (reconstitution en culture d’un mini-organe, ici mini-cerveaux) et un modèle 2D mettant en co-culture des neurones et des oligodendrocytes (cellules qui forment la gaine de myéline autour des neurones). Ces modèles serviront à évaluer le potentiel de restauration de la myélinisation des cellules nerveuses par des molécules récemment développées et possiblement thérapeutiques.
Programmes de recherche financés par VML en 2021
En 2021, grâces aux ressources dégagés et un long processus de sélection, 3 projets ont pu être financés en 2021. Chaque projet a été soumis au Conseil Scientifique de VML, puis validé par des experts scientifiques français et internationaux. Le Conseil a ensuite présenté ses conclusions au Conseil d’administration (composé d’adhérent VML élus pour 3 ans) pour validation.
Développement de modèles d’étude des maladies de surcharge en acide salique libre (FSASD - maladie de Salla) pour l’évaluation de molécules thérapeutique
Caractérisation de l’atteinte respiratoire dans les cystinoses de l’adulte - RESPI-CYS
Bourse attribuée au Professeur Hélène PRIGENT, en collaboration avec le Professeur pascal LAFORET, de l’Hôpital Raymond Poincaré de Garches, et le Docteur Aude SERVAIS, de l’Hôpital Necker à Paris
Financement VML 2021 : 13 300 €
Sujet : Étude clinique prospective
Objectif de la recherche : Mener une étude clinique pilote (15 patients) prospective. Caractériser les atteintes pulmonaires et déterminer leur évolutivité chez des patients adultes atteint de Cystinose.
Étude des modifications post-traductionnelles de l’arylsulfatase A (ARSA) dans les cellules myéloïdes humaines : pertinence pour la thérapie génique des cellules souches hématopoïétiques dans la leucodystrophie métachromatique.
Bourse attribuée au Docteur GRITTI Angela, unité de thérapie génique/thérapie cellules souches neuronales pour les maladies lysosomales à l’institut SR-Tiget, hôpital San Raffaele, Milan
Financement VML 2021 : 35 000 €
Sujet : compréhension des mécanismes
Objectif de la recherche : Avoir une meilleure compréhension des mécanismes qui permettent une correction croisée* des cellules du cerveau (neurones, cellules de la glie) après une thérapie génique ex vivo dans la leucodystrophie métachromatique.
(*) correction croisée : une cellule corrigée produit l’enzyme, en libère une partie à l’extérieur. Les cellules à proximité non corrigées la récupèrent pour leur utilisation.