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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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  • Soutenirla recherche

      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Programmes de recherche financés par VML en 1999

Mutagénèse dirigée basée sur des prédictions structurales pour 2 glycosyl-hydrolases lysosomales humaines : iduronidase et glucocérébrosidase

Pierre LEHN
INSERM U 458 - Paris
Financement bourse VML : 15 200 €

Pathologie moléculaire de la sialidase dans la sialidose et les galactosialidoses

Alexey V. PSHEZHETSKY
Hôpital Sainte Justine - Canada
Financement bourse VML : 15 200 €

Caractérisation moléculaire et biologique de la maladie de Niemann-Pick type C

Marie T. VANIER
INSERM U 189 - Lyon
Financement bourse VML : 19 800 €

Caractérisation de la Cystinosine, la protéïne codée par le gène CTNS impliquée dans la cystinose

Corinne ANTIGNAC
INSERM U 423 - Paris
Financement bourse VML : 15 200 €

Identification du catabolisme anormal des glycoconjugués et/ou des oligosaccharides dans les maladies neurologiques infantiles

André KLEIN
Laboratoire de Biochimie et de Biologie Moléculaire - Lille
Financement bourse VML : 7 600 €

Rôle du céramide lysosomal dans les voies signalétiques de l’apoptose induite par le stress

Thierry LEVADE
INSERM U 466 - Toulouse
Financement : 12 200 €

Thérapie génique pour les mucopolysaccharidoses

Jean-Michel HEARD
Institut Pasteur - Paris
Financement bourse VML : 27 400 €

Etude des mécanismes d’assemblage de l’AAVr. Production d’une banque de vecteurs AAVr (modèle animal) pour MPS I, MPS VI, MPS VII, alpha-Mannosidase, Galactosyl-céramidase, XSCID

Philippe MOULLIER
Laboratoire de Thérapie Génique - Nantes
Financement bourse VML : 19 800 €

Thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie : développement de vecteurs viraux pour le transfert de gènes ex vivo dans les cellules souches hémato-poïetiques et in vivo dans le système nerveux central (SNC)

Patrick AUBOURG
INSERM U 342 - Paris
Financement bourse VML : 15 200 €

Greffe intracérébrale, chez le rongeur, de cellules neurales et hémato-poïetiques primaires humaines génétiquement modifiées par des vecteurs viraux

François LACHAPELLE
CJF 9711 INSERM - Paris
Financement bourse VML : 18 300 €

Utilisation de nouveaux vecteurs viraux spécifiques pour le transfert de gènes in vivo dans les modèles murins de gangliosidose à GM2 variant O et de glycogénose de type II

Livia POENARU
INSERM U 495 - Paris
Financement bourse VML : 18 300 €

Maladies lysosomales tardives neurologiques et psychiatriques : enquête rétrospective

Nicole BAUMANN
INSERM U 495 - Paris
Financement bourse VML : 7 600 €

Expression cérébrale des maladies lysosomales chez le foetus

Antoinette GELOT
Hôpital Saint Vincent de Paul - Paris
Financement bourse VML : 9 150 €

Clonage et identification du récepteur de la cathepsine D différent des récepteurs mannose-6-phosphate

Valérie LAURENT-MATHA
INSERM U 148 - Montpellier
Financement bourse VML : 6 400 €

Caractérisation moléculaire et biologique de la maladie de Niemann-Pick type C

Gilles MILLAT
INSERM U 189 - Lyon
Financement bourse VML : 14 600 €

Construction et utilisation d’un vecteur adénoviral canin pour le transfert du gène de l’alpha glucosidase dans le modèle murin de la glycogénose de type II (maladie de Pompe)

Kémal AZIBI
INSERM U 129 - Paris
Financement bourse VML : 14 600 €

Thérapie génique de l’adrénoleucodystrophie : développement de vecteurs viraux pour le transfert de gène ex vivo dans les cellules souches hémato-poïetiques et in vivo dans le SNC

Elise FLAVIGNY
INSERM U 342 - Paris
Financement bourse VML : 12 800 €

Etude la greffe cérébrale, chez le rongeur, de cellules nerveuses et hémato-poïetiques primaires humaines, génétiquement modifiées par des vecteurs viraux

Che SERGUERA LAGACHE
LGN - UMR 9923 CNRS - Paris
Financement bourse VML : 12 800 €

Thérapie cellulaire des maladies démyélinisantes telle la leucodystrophie métachromatique

Caroline MERTENS
INSERM CJF 97/11 - Paris
Financement bourse VML : 12 800 €

Maladies lysosomales tardives neurologiques et psychiatriques : enquête rétrospective

Katia YOUSSOV
INSERM U 495 - Paris
Financement bourse VML : 12 800 €

Etude clinique rétrospective d’une cohorte de 95 patients atteints de la maladie de Gaucher en France, traités depuis plus de 2 ans par enzyme recombinante : présentation clinique initiale, évolution sous traitement spécifique par enzyme substitutive

Isabelle CAUBEL
Hôpital Armand Trousseau - Paris
Financement bourse VML : 18 300 €

Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
91300 Massy
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