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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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  • Soutenirla recherche

      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Programmes de recherche financés par VML en 2002

Les mécanismes moléculaires impliqués dans la biogénèse des mélanosomes : implication dans les maladies lysosomales (copie 1)

Graça RAPOSO
Institut Curie - Paris
Financement bourse VML : 15 000 €

Targeting lysosomal cysteine proteases by chimeric cell-penetrating peptides

Gilles LALMANACH
INSERM EMI U 00-10 - Tours
Financement bourse VML : 10 000 €

Relations entre structure et fonction de l’Alpha-L-Fucosidase

Yves BOURNE
Arch. & Fonct. des macromol. Biol. - Marseille
Financement bourse VML : 10 000 €

Etudes du mécanisme de dégradation des sphingolipides dans les lysosomes

Anne Maria VACCARO
Istituto Superiore di Sanita - Rome - Italie
Financement bourse VML : 10 000 €

Etude moléculaire et cellulaire de la pathologie de la maladie de Niemann-Pick type C

Marie-Thérèse VANIER
INSERM U189 - Lyon
Financement bourse VML : 20 000 €

Compréhension de la signification de la production de gangliosides au cours de l’apoptose des cellules de patients Niemann-Pick

Olivier CUVILLIER / Thierry LEVADE
INSERM U466 - Toulouse
Financement bourse VML : 10 000 €

Sialidose : un nouveau rôle de la sialidase lysosomale dans le signal cellulaire

Alexey V. PSHEZHETSKY
Hôpital Sainte Justine - Canada
Financement bourse VML : 15 000 €

Mécanismes de diffusion des enzymes lysosomales dans le cerveau après injection directe dans le stratum de vecteurs transfert de gènes

Jean-Michel HEARD
Institut Pasteur - Paris
Financement bourse VML : 30 000 €

Imunoglycolipides : des agents thérapeutiques pour les maladies lysosomales ?

Olivier MARTIN
Institut de Chimie organique et Analytique - Orléans
Financement bourse VML : 15 000 €

Caractérisation de la Cystinosine, la protéïne codée par le gène CTNS impliqué dans la cystinose

Corinne ANTIGNAC
INSERM U 423 - Paris
Financement bourse VML : 15 000 €

Développement de méthodes de transfert de gène chez le modèle murin du variant O de la gangliosidose à GM2 (maladie de Sandhoff) par l’utilisation de vecteurs viraux

Catherine CAILLAUD
Hôpital Necker - Enfants malades - Paris
Financement bourse VML : 30 000 €

Etude du microchimérisme suite à la transplantation rénale dans la maladie de Fabry

Fadi FAKHOURI
Hôpital Necker - Enfants malades - Paris
Financement : 8 000 €

Identification du mécanisme moléculaire impliqué dans la MPS III C, maladie innée de l’enfance

Jérôme AUSSEIL
Hôpital Sainte Justine - Canada
Financement bourse VML : 4 878 €

Base moléculaire de la dysplasie géléophysique : une nouvelle maladie lysosomale

Christelle DURRANT
INSERM U 504 - Villejuif
Financement bourse VML : 12 806 €

Analyse fonctionnelle de la Sialine, protéïne défectueuse dans les maladies de surchage en acide sialique

Pierre MORIN
CNRS UPR 1929 - Paris
Financement bourse VML : 14 635 €

Caractérisation fonctionnelle de SLAMP-1, une nouvelle protéïne membranaire lysosomale

Magali CHEMALI
DRDC - CEA - Grenoble
Financement bourse VML : 12 806 €

Caractérisation de la protéïne NPC2

Lucie VEROT
INSERM U 189 / Fond. Gillet-Mérieux - Lyon
Financement bourse VML : 12 806 €

Souris mutante ashen, un modèle in vivo pour l’étude de la fonction sécrétrice du lysosome dans la régulation immunitaire et pour une tentative de thérapie génique dans le syndrome de Griscelli

Chen-Hsuan HO
INSERM U 429 - Paris
Financement bourse VML : 12 806 €

Thérapie génique in vivo et ex vivo pour la MPS VII

Delphine BUCHET
LGN - UMR 9923 CNRS - Paris
Financement bourse VML : 6 403 €

Stratégie de thérapie génique des maladies démyélisantes par l’utilisation genetically-engineered primate Scwann cell transplants

Christelle GIRARD
INSERM U 546 - Paris
Financement bourse VML : 12 806 €

Feasibility of gutless CAV-2 vectors for lysosomale storage diseases : focus on preexisting, innate & induce immunity

Mathieu PERREAU
Institut de Génétique Moléculaire - Montpellier
Financement bourse VML : 12 806 €

Modification dans la biodistribution de l’alpha-glucosidase acide par couplage avec le peptide TAT du HIV-1

Elsa MARTIN-TOUAYX
Laboratoire de génétique - Paris
Financement bourse VML : 6 403 €

Transfert de gène in vivo chez la souris Sandhoff par des vecteurs lentiviraux codant les chaines alpha et beta des hexosaminidases

Audrey ARFI
Laboratoire de génétique - Paris
Financement bourse VML : 12 806 €

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2 ter avenue de France
91300 Massy
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