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      Vaincre les Maladies Lysosomales, une association de patients !

      Association Loi de 1901, reconnue d’utilité publique, VML est la seule structure en France permettant à toutes les personnes concernées par l’une des 50 maladies lysosomales de faire entendre sa voix et de mutualiser les investissements dans la recherche scientifique et médicale.
      Dirigée par des parents d’enfant malade et des patients adultes, VML est une association privée dont les ressources sont exclusivement issues de la générosité du public. Touchée par une maladie lysosomale rare ou très rare, chaque personne adhérente dispose du même poids au sein de l’association. Que ce soit pour la recherche médicale ou la revendication des droits des malades, la force de ce collectif offre un pouvoir d’action à chacun.

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  • Les maladieslysosomales

      Sous l’appellation de « maladies lysosomales » sont regroupées plus de 50 maladies handicapantes de l’enfant et de l’adulte dont le point commun est une déficience génétique induisant un défaut de fonctionnement au niveau du lysosome.

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      Premier financeur associatif français dans la recherche scientifique et médicale sur les maladies lysosomales, l’association est un acteur majeur depuis 1992 pour rendre possible une thérapie pour tous. Chaque année notamment, un appel d’offres à projets de recherche scientifique et médicale est lancé. Tout programme soumis à VML rentre dans une procédure d’évaluation et de sélection faisant intervenir des experts internationaux et un conseil scientifique et médical.

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  • Accompagnerles patients

      Agir pour faire avancer la recherche scientifique et médicale, permettre l’échange de conseils et le partage d’expériences et faciliter l’entraide sont au coeur des missions de l’association. L’action de VML, c’est aussi l’engagement de professionnels qui apportent une qualité d’accueil et d’accompagnement aux malades et aux parents, mais également une expertise reconnue dans les domaines sociaux, scientifiques et médicaux.

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Programmes de recherche financés par VML en 2019

L’appel d’offres recherche 2019 lancé par l’association Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) avait pour objectif de soutenir des projets de recherche dans les domaines suivants :
1/ Thérapies Génique et Cellulaire dans les maladies lysosomales. Toutes approches de biothérapies innovantes agissant indirectement sur les gènes pourront être considérées.
2/ Autres approches thérapeutiques
3/ Études épidémiologiques
4/ Compréhension des mécanismes physiopathologiques
5/ Amélioration des soins et de la qualité de vie des patients au quotidien

Les 4 projets 2019 retenus après expertise par le Conseil scientifique et Médical puis validés par le Conseil d’Administration représentent une subvention globale de € sont les suivants :

Nouveaux iminosucres comme chaperons pharmacologiques pour traiter la maladie de Pompe

Bourse VML attribuée ¨Pr Sandrine PY - CNRS - DCM-SERCO - Université de Grenoble
Financement VML 2019 : 27 000 euros

Thématique : Autres approches thérapeutiques
Étude de nouveaux iminosucres comme chaperons pharmacologiques pour traiter la maladie de Pompe
Objectif de la recherche : Développement de deux classes de nouvelles molécules chaperons pour la maladie de Pompe - glycogénose de type2

Enzymothérapie par encapsulation cellulaire dans la leucodystrophie métachromatique

Bourse attribuée au Pr Françoise PIGUET - Inserm - Université Paris René Descartes
Financement VML 2019 : 25 000 €

Thématique : Autres approches thérapeutiques
Enzymothérapie par encapsulation cellulaire dans la leucodystrophie métachromatique
Objectif de la recherche : Permettre une production en continue in-vivo d’enzymes grâce à des implants sous-cutanés ou intramusculaires contenant des cellules modifiées. L’enzyme produite par les cellules modifiées est couplée à un peptide type ApoE qui favoriserait le passage de la barrière du cerveau.

Rôle des globules rouges dans la physiopathologie de la maladie de Gaucher

Bourse attribuée au Pr Mélanie FRANCO - Inserm - Université de Paris Diderot
Financement VML 2019 : 25 600 €

Thématique : Compréhension des mécanismes physio-pathologiques
Sujet : Rôle des globules rouges dans la physiopathologie de la maladie de Gaucher

Objectif de la recherche : Dans la maladie de Gaucher, les globules rouges (GR) présentent des anomalies. Ils pourraient être un autre acteur important à l’origine des symptômes de la maladie (en plus du rôle du macrophage). L’équipe souhaite comprendre à quoi sont dues ces anomalies, et l’implication des GR dans l’expression des symptômes de la maladie.

Rôle de l’organisation des lipides membranaires dans la maladie de Niemann-Pick type A

Bourse attribuée au Pr Toshihide KOBAYASHI - INSERM - Équipe Biophotonique des interactions moléculaires et cellulaire - Université de Strasbourg
Financement VML 2019 : 15 000 €

Thématique : Compréhension des mécanismes physio-pathologiques
Sujet : Rôle de l’organisation des lipides membranaires dans la maladie de Niemann-Pick type A

Objectif de la recherche : Des preuves indirectes, obtenues par différentes équipes, ont conduit à une hypothèse commune que l’agencement de la composition en lipides, de la membrane des cellules, peut avoir un impact sur les signaux transmis et donc sur le fonctionnement des cellules. L’équipe a développé des sondes capables de reconnaître spécifiquement certains lipides et veut étudier l’organisation en lipides des membranes de différents fibroblastes de patients NPA.

Vaincre les maladies Lysosomales
2 ter avenue de France
91300 Massy
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