Dรฉficit en lipase acide Lysosomale ; la HAS rรฉรฉvalue le...
Le remboursement du traitement est maintenu pour tous les patients. VML a participรฉ ร cette rรฉรฉvaluation en portant...
Une association de parents et patients adultes
Reprรฉsenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guรฉrison
Une expertise partagรฉe
J'agis avec vml - bรฉnรฉvolat
Ecoles Solidaires
Mรฉcรฉnat et partenariat
Une association de parents et patients adultes
Reprรฉsenter les malades et familles
Soutenir la recherche
L'espoir de guรฉrison
Une expertise partagรฉe
J'agis avec vml - bรฉnรฉvolat
Ecoles Solidaires
Mรฉcรฉnat et partenariat
Le remboursement du traitement est maintenu pour tous les patients. VML a participรฉ ร cette rรฉรฉvaluation en portant...
Comment amรฉliorer encore la qualitรฉ de vie des enfants atteints de maladies lysosomales et mieux accompagner leurs familles...
Les rรฉsultats du programme franรงais LysoNeo, publiรฉs en mai 2026 dans la revue scientifique Communications Medicine, marquent une...
Nous sommes heureux de vous inviter ร la prochaine ยซ Journรฉe Nationale Patients, Familles Niemann-Pick C ยป. Elle...
Une mission souvent mรฉconnue Ce travail est rarement visible. Pourtant, il constitue un levier essentiel pour que les...
C’est une grande nouvelle pour la maladie de Sanfilippo type A (MPS III A). Le laboratoire Ultragenyx a...
Une รฉtude soutenue en partie par VML vient dโรชtre publiรฉe dans la prestigieuse revue New England Journal of...
Faire un don Comment Adhรฉrer Espace Adhรฉrent Les maladies lysosomales
Opรฉration Lysosolidaritรฉ
Marathon du Mont-Blanc Dossard Solidaire
Le traitement par Vimizimยฎ (รฉlosulfase alfa), l’enzymothรฉrapie substitutive indiquรฉe dans la maladie de Morquio A, fera prochainement l’objet...
Cโest une nouvelle immense, porteuse dโespoir pour les familles confrontรฉes ร la maladie de Sanfilippo de type B...
Dรฉbut juin, s’est dรฉroulรฉe le Symposiun MPS 2026 ร Florence en Italie. VML รฉtait bien reprรฉsentรฉ avec Rรฉmi...
Lโassociation Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) lance son appel ร projet 2026 ยซ maladies lysosomales ยป dont lโobjectif...
Lโassociation Vaincre les Maladies Lysosomales propose un week-end spรฉcifiquement dรฉdiรฉ aux familles touchรฉes par le dรฉcรจs de leur...
Dรฉbut fรฉvrier, lors du congrรจs international WORLD Symposium organisรฉ ร San Diego, une communication orale a prรฉsentรฉ des...
Programme de formation d’Education thรฉrapeutique ENZY-MOI. Vaincre les Maladies Lysosomales invite les patients et aidants concernรฉs par une...
Nous remercions l’association ยซย Le Sourire dans les Etoilesย ยป qui a l’issue de son bilan 2025 ร choisi de...
Mieux comprendre les gangliosidoses ร GM2 Les gangliosidoses GM2, qui regroupent principalement les maladies de Tay-Sachs et de...
Un nouvel accord stratรฉgique pour faire avancer la recherche dans trois maladies lysosomales Une annonce importante vient dโรชtre...
Communiquรฉ de presse du Laboratoire Regenxbio du 11/02/2026 Regenxbio annonce que la FDA (autoritรฉ de santรฉ amรฉricaine) a...
Information issue du communiquรฉ de presse du laboratoire Uniqure du 6 fรฉvrier 2026 UniQure a prรฉsentรฉ des rรฉsultats...
Article issu du communiquรฉ de presse du laboratoire Sanofi du 2 fรฉvrier 2026 Sanofi annonce que son essai...
Information issue du communiquรฉ de presse du laboratoire Sanofi du 2 fรฉvrier 2026 Dans l’รฉtude de phase 3...
Du 21 au 27 janvier, le Don en Confiance dรฉploie une campagne nationale dโaffichage, visible dans de nombreuses...
Une des missions de l'association est d'assurer une veille sur la recherche dans nos maladies. Si une part...
Nous restons convaincus que lโaccรจs aux vacances doit รชtre possible pour vous tous dont le quotidien est rythmรฉ...
Information issue du communiquรฉ de presse d’Ultragenix Ultragenyx annonce avoir redรฉposรฉ une demande aux autoritรฉs de santรฉ amรฉricaines...
Vaincre les Maladies Lysosomales adresse ses meilleurs Voeux ร toute la communautรฉ du Lysosome. Patients, familles, bรฉnรฉvoles, donateurs...
Vaincre les maladies Lysosomales recrute un Post-Doctorant en sciences humaines et sociales mรฉthodes qualitatives – sur lโaccรจs prรฉcoce...
Lancement du projet PAโLYโPRECOCE Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) est heureuse dโannoncer le dรฉmarrage dโun nouveau projet de...
Lundi 15 dรฉcembre, nos amis Jennifer et รtienne, parents de Mathis, ont รฉtรฉ chaleureusement accueillis au siรจge de...
Rรฉsultats dโune รฉtude franรงaise sur la pratique clinique dans lโรฉvaluation et la prise en charge en pรฉdiatrie, et...
Un grand merci ร nos amis et lโassociation Dans les pas de Clรฉment ร Cavan (22). Clรฉment est...
1000km plein sud au dรฉpart de Metz pour rejoindre Marseille, c’est le dรฉfi un peu farfelu que s’est...
Notre initiative du weekend ยซย Panser le Deuilย ยป a reรงu le prix Coup de Coeur des Trophรฉes funรฉraire sur...
A compter d’aujourd’hui 1er dรฉcembre 2025 la rรฉforme du financement des fauteuils roulants entrent en vigueur. Sur le...
Edit janvier 2026 : suite ร leur aventure, les Gazelles de la yaute ont reversรฉ 1890โฌ de dons...
Dans le cadre d’un essai clinique de phase I/II, Oliver, atteint de la maladie de Hunter a reรงu...
Initiรฉ par le laboratoire Abeona Therapeutics, puis repris par le laboratoire Ultragenyx, lโessai clinique par thรฉrapie gรฉnique pour...
Aprรจs avoir validรฉ chez les adultes malades Fabry son traitement par enzyme de substitution issu de plante (Pegunigalsidase...
Le laboratoire Azafaros mรจne un essai clinique pour รฉvaluer lโefficacitรฉ et la sรฉcuritรฉ dโutilisation de son mรฉdicament en...
Une nouvelle Journรฉe nationale Cystinose s’est tenue le vendredi 14 novembre 2025 ร Paris, Hรดpital Necker, en prรฉsence...
Un grand Merci ร toute l’รฉquipe de Sur les pas de Tanguy –ย Corcy Endurance pour leur fidรจle...
Une surprise au cลur de la cellule Pendant longtemps, les chercheurs pensaient connaรฎtre toutes les piรจces qui composent...
VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES s’associe aux mรฉdecins du Comitรฉ dโEvaluation du Traitement de la maladie de Gaucher (CETG)...
Ensemble, nous avons le Pouvoir de Vaincre ! ๐งกEn Octobre๐Soutenez le Mois international de sensibilisation aux MALADIES DE...
Rencontre internationale Niemann-Pick ร Iguazรน en Argentine. Un grand merci ร Zehra et Iliasse ZAKIUDDIN, au Dr Marie...
Chez Vaincre les Maladies Lysosomales, nous portons une conviction profonde : la science guรฉrira les maladies lysosomales si...
Petit rappel pour notre questionnaire Grand-Parent. Merci pour vos premiรจres rรฉponses et si ce n’est pas encore fait,...
Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) s’associe ร la Filiรจre de santรฉ G2M pour vous proposer un webinaire sur...
Mise ร jour 01/08/2025 - ouverture du recrutement patients Novartis a annoncรฉ l'ouverture des recrutements aux Etats-Unis auprรจs...
Balade du Lysosome – รdition spรฉciale Octobre Rose ! ๐ Le dimanche 5 octobre 2025 ร Hyรจres, Rue...
Louisa et Lucie atteinte de la maladie de Morquio (MPS IV) vous convie ร ce tournoi de Golf...
๐ฃ Flash info - Sources : Clinical Trials, Azafaros Dans son communiquรฉ de presse du 28 juillet 2025,...
๐ฃ Flash info - sources : Agence europรฉenne du mรฉdicament, INPDA L'Agence europรฉenne du mรฉdicament (EMA) a recommandรฉ...
๐ฃ Flash info - sources : communiquรฉ de presse Zevra therapeutic, article scientifique "mechanistic insights into arimoclomol mediated...
Le week-end annuel de rencontre des familles est un รฉvรฉnement clรฉ dans la vie de notre association. Autour...
Donner avec son cลur, mais aussi avec l’assurance que son don sera bien utilisรฉ ! Financรฉ depuis 1990...
La Food and Drug Administration amรฉricaine a refusรฉ (pour le moment) d’approuver la thรฉrapie gรฉnique expรฉrimentale d’Ultragenyx Pharmaceutical...
en photo : Dr Yann Nguyen et l’รฉquipe de l’hรดpital Beaujon au colloque du CETL ร Marseille. Juin...
L’engagement, la solidaritรฉ sont au cลur de nos actions et sont l’ADN de Vaincre les Maladies Lysosomales. Un...
Actuellement, en France, 13 maladies sont dรฉpistรฉes ร la naissance, 3 maladies supplรฉmentaires le seront au 1er septembre...
A lโinitiative du Docteur Wladimir MAUHIN du service de mรฉdecine interne du groupe hospitalier Diaconnesse Croix Saint Simon,...
Lors du WORLD Symposium 2025, le Professeur Joseph Muenzer a prรฉsentรฉ les rรฉsultats intermรฉdiaires dโune รฉtude de phase...
LโAssemblรฉe Gรฉnรฉrale ordinaire de VAINCRE LES MALADIES LYSOSOMALES se tiendra le Samedi 31 mai 2024 ร 9h15, aux...
Les 6 heures de la Tonnelle de l’UAC Brioux sont synonymes de sports, amitiรฉs et gรฉnรฉrositรฉ. Pour cette...
35 questions sur 35 jours comme 35 ans dโexistence. Du 11 avril au 16 mai, date anniversaire de...
La maladie de Hunter ou MPS II est due ร une accumulation cellulaire en glycosaminoglycanes (GAG) consรฉquent au...
Le laboratoire Denali Therapeutics a annoncรฉ ouvrir des discussions avec la FDA (agence de santรฉ amรฉricaine) pour entamer...
Les chercheurs prรฉsents lors de notre Journรฉe recherche MPS III 2025, ont prรฉsentรฉ des rรฉsultats trรจs prometteurs sur...
VAINCRE NOS MALADIES – UNE DรMARCHE INTERNATIONALE Vaincre les Maladies Lysosomales et les associations luttant contre les maladies...
Comment concilier engagement professionnel et responsabilitรฉs dโaidant ? Quelle place donner ร lโaidance dans le monde du travail...
La Mucopolysaccharidose de type III C (MPS III C) ou maladie de Sanfilippo de type C, est une...
Depuis plus de 20 ans, la France mรจne une politique ambitieuse en faveur des maladies rares. Pionniรจre en...
Au printemps 2024, nous avons mis nos jambes au service d’Antoine et Eric pour participer au Marathon de...
Donnez du sens ร son challenge ! Gilbert Le Roy s’รฉlancera dรฉbut Mai de Vitrรฉ (35) pour une...
Nous sommes heureux de vous prรฉsenter ce projet dont le dรฉpart sera donnรฉ le 1er mai ร St...
Nous vous invitons ร participer ร l’รฉtude europรฉnne ยซ QUALIFY-US ยป qui a รฉtรฉ prรฉsentรฉe lors de la...
Nous ne sommes pas si rares ! Le dernier jour du mois de fรฉvrier est devenu la Journรฉe...
Solidaritรฉ et engagement La ville de La Brรจde (33), avec les รฉcole de la commune ont organisรฉ une...
Lโรฉdition 2025 du Cahier Orphanet ยซ Vivre avec une maladie rare en France - Aides et prestations...
Pour son 1er Tour du monde en solitaire, notre Marraine Justine a rรฉalisรฉ uneย course incroyable et dรฉcroche la...
Nous vous proposons une journรฉe totalement dรฉdiรฉe ร la recherche sur la maladie de Sanfilippo.ย Elle sera exceptionnelle avec...
Samedi 18 janvier, une quarantaine de bรฉnรฉvoles du groupe Drรดme-Ardรจche se sont rรฉunis pour un moment convivial. L’occasion...
๐งกDes sourires qui donnent la pรชche. ๐ฅฐDes mots pleins d’Amour : ยซย Magique, Inoubliable, Repos, Soulagement, Ensemble, Union et...
Chaque mois nous partageons un Geste simple, une idรฉe, une action que vous pouvez adopter pour promouvoir et...
Il y a plus de 25 ans, VML participait au financement des travaux de recherche du docteur Jean-Michel...
Quelques jours avant Noรซl, l’association 100% Passion Moto a rรฉuni les Motards de Noรซl pour une Balade Solidaire...
Vous vivez, ou avez grandi, auprรจs d’une sลur ou d’un frรจre malade. Donner la parole aux frรจres et...
2๏ธโฃ0๏ธโฃ2๏ธโฃ5๏ธโฃ Amis adhรฉrents, Familles, Bรฉnรฉvoles, Donateurs, Partenaires … nous vous adressons nos Meilleurs Vลux et nous vous souhaitons...
De Belles Fรชtes de fin d’annรฉe ร tous les amis du Lysosome … Profitons de nos proches, ayons...
Responsable projet โฏ: Docteur Gorka Fernandez โ Paris (Pitiรฉ-Salpรชtriรจre) sous la responsabilitรฉ du Docteur Yann Nadjar FinancementโฏVML 2024...
Intรฉrรชt thรฉrapeutique du bismonoacylglycรฉrophosphate (BMP) dans la maladie de Niemann-Pick C : augmenter lโexport du cholestรฉrol et diminuer...
Dรฉpartement de la Creuse solidaire ร l’occasion du Le Tour de France 2024 Ce samedi 14 dรฉcembre ร ...
Merci aux รฉtudiants Commerce & Business Dรฉveloppement de l’ ISME Nantes, รฉcole supรฉrieure de commerce et de management...
๐ป๐งก Nรฉpal – Cholatse 6440m โ 9 Novembre 2024 Nouvelle aventure Himalayenne et nouveau Sommet gravi pour Sophie...
Lโassociation Dans les pas de Clรฉment crรฉรฉe autour de notre ami Clรฉment, atteint de la maladie de Hurler...
Lโassociation VML a proposรฉ un webinar de prรฉsentation dโAPAISIA, une application dโaide dans lโautogestion de la douleur en...
Labellisรฉ pour la premiรจre fois en 2004, suite au lancement du premier Plan National Maladies Rares, le Centre...
๐งกFaites avancer la recherche maintenant … ๐ Vos Dons sont l’espoir de la recherche, la seule voie vers...
Comme les annรฉes prรฉcรฉdentes, l’association anglaise Cure and Action for Tay-Sachs – CATS Foundation prรฉvoit d’organiser en visio...
Michaela Dan, adhรฉrente et rรฉfรฉrente VML pour la maladie de Gaucher a participรฉ au dernier congrรจs de l’International...
Disposer de lโhistoire naturelle dโune maladie, cโest avoir un ensemble de donnรฉes objectives sur lโรฉvolution de la maladie...
Faire un don Comment Adhรฉrer Espace Adhรฉrent Les maladies lysosomales
Fin juillet, lโassociation amรฉricaine des patients atteints de cรฉroรฏdes lipofuscinoses (BDSRA) organisait sa rencontre annuelle des familles. Lors...
Fidรจle soutien, La BOULE OVALEย a remis un don de 2000โฌ ร Sophie et Hervรฉ de Clรฉm’action pour Asso...
Votre association, Contributeur auprรจs de la HAS dans l’รฉvaluation des mรฉdicaments C’est un rรดle souvent mรฉconnu et pourtant...
Actuellement, une enquรชte est menรฉe en France auprรจs de patients adultes et de parents dโenfants atteints de Niemann-Pick...
Consultรฉs par voie รฉlectronique, les adhรฉrents de VML ont รฉtรฉ nombreux ร participer au questionnaire d'orientation en ligne,...
Chers Amis adhรฉrents, Votre avis compte pour รฉlaborer ce projet associatif qui permet d'รฉlaborer les objectifs de VML...
La sialidose, รฉgalement appelรฉe mucolipidose de type 1, est une maladie lysosomale trรจs rare due ร des mutations...
Un Grand merci ร la ville Mairie de Lanvallay pour avoir soutenu notre combat lors de ses belles...
Notre copain Noa, atteint par la maladie de #Hunter, est allรฉ profiter quelques jours du soleil mรฉditerranรฉen. A...
Vaincre les Maladies Lysosomales est membre du Collectif Je t’aide. ย Au-delร de sa participation ร des groupes de...
Dix auteurs, dix familles, une association, des bรฉnรฉvoles… pour un livre du cลur. ยซVies mises en lumiรจresยป est...
ANNULATION DU WEEK-END Malheureusement en raison d’un nombre d’inscriptions insuffisant pour son bon dรฉroulement et la mobilisation d’intervenants,...
Les recherches prรฉ-cliniques en thรฉrapie gรฉnique dans le traitement de la maladie de Sanfilippo type B (MPS III...
Bravo ร nos amis Dijonnais, Elisabeth, Adrien (MPS1 Hurler), Marjorie, Marie-Odile entre autres, qui se sont encore mobilisรฉs...
Vaincre les Maladies Lysosomales s’associe ร l’initiative du centre de rรฉfรฉrence des maladies lysosomales du Groupe Hospitalier Diaconesses...
Quel bonheur renouvelรฉ pour ce rendez-vous des familles 2024. Plaisir de se retrouver ou de se rencontrer pour...
Fรฉlicitations ร notre copain Malo et ses supers parents et copains du Team VMaLo pour cette 10iรจme place...
APPEL ร BENEVOLE๐ค๐งก Donnez du temps est un acte gรฉnรฉreux ! Grรขce ร notre Team Bรฉnรฉvole nous pouvons...
La gangliosidose ร GM1 , appelรฉ aussi maladie de landing, est une maladie lysosomale qui est due au...
Les 6 heures de la Tonnelle Solidaire avec Malo C’est un moment de partage dans une ambiance conviviale...
Eric et Antoine sont atteints de la maladie de Hunter / MPS2, pourtant ils sont dรฉsormais #MARATHONIENS sur...
Merci au Douarnenez urban trail et ร l’association les Termajiย ยปs pour leur engagement au cรดtรฉ de Charlotte, touchรฉe...
Samedi 30 mars, Justine a accueilli les patients et familles VML ร Lorient au cลur de sa base...
A l’occasion du Podcasthon 2024 est diffusรฉ un รฉpisode spรฉcial du podcast ยซย Quand mรชme pas, Papa!ย ยป consacrรฉ ร ...
Lors du dernier congrรจs international sur les maladies lysosomales (WORLD 2024) qui sโest dรฉroulรฉ en fรฉvrier ร San...
BRAVO et MERCI ร nos amis de Clem’Action ! Une fois encore, ils n’ont pas dรฉrogรฉ ร faire...
Le 29 fรฉvrier est un jour RARE ! & c’est la Journรฉe Mondiale des Maladies RARES Ensemble, offrons...
Venez dรฉcouvrir les coulisses de la prรฉparation au Vendรฉe Globe avec Justine Mettraux et toute son รฉquipe !...
Photo Delphine GENEVAZ -VML ร gauche en compagnie d’une dรฉlรฉgation de mรฉdecins franรงais. Delphine GENEVAZ, Responsable scientifique VML,...
La molรฉcule Venglustat, un inhibiteur de substrat dรฉveloppรฉ par le laboratoire Sanofi, est actuellement testรฉe dans diffรฉrents essais...
Le centre de rรฉfรฉrence des maladies neuromusculaires de lโhรดpital Raymond Poincarรฉ (Garches) coordonnรฉ par le Pr Pascal Laforรชt...
Une dizaine de familles ont rรฉpondu prรฉsent pour ce premier WE VML HandiSki ร St Sorlin d’Arves et...
Le Trail Le Bรฉlier Blanc s’est dรฉroulรฉ mi-janvier et s’est engagรฉ pour notre combat contre la maladie… Le...
Merci au Club de Rugby de Carcassonne XIII pour son fidรจle engagement ร nos cรดtรฉs contre la maladie....
Ce dรฉbut d’annรฉe a รฉtรฉ l’occasion pour Sonia Laurent, prรฉsidente de CORCY ENDURANCE, de remettre un don de...
Amis adhรฉrents, Donateurs, Bรฉnรฉvoles, Partenaires … nous vous adressons nos Meilleurs Vลux et nous vous souhaitons une trรจs...
Responsable projetโฏ: Dr Dulce Papy-Garcia, CNRS Financement VML 2023 โฏ: 35โฏ000 euros Objectifs de la rechercheโฏ: Dans la...
Responsable projetโฏ: Dr Cรฉcile Dehoux-Baudoin, universitรฉ de Toulouse Financement VML 2023 โฏ: 25 000 euros Objectifs de la...
Responsable projetโฏ: Dr Franรงoise Piguet, Institut du Cerveau, Paris Financement VML 2023 โฏ: 35โฏ000 euros Objectifs de la...
Responsable projetโฏ: Dr Christine Anne-Longin, INSERM Paris Financement VML 2023โฏ: 35โฏ000 euros Objectifs de la rechercheโฏ: Trouver une...
Les stands Emballages Cadeaux pour le Lysosome ๐งก ๐๐ Voilร dรฉjร plusieurs jours que les Lutins bรฉnรฉvoles du...
Ce 14 dรฉcembre, Denis le Bastard, Directeur de VML, participait ร la Journรฉe Nationale de la Filiรจre de...
๐งก๐คบDรฉbut dรฉcembre les familles VML de la rรฉgion Lyonnaise รฉtaient convier ร partager un bel aprรจs midi pour...
Un grand merci ร nos amis et lโassociation Dans les pas de Clรฉment ร Cavan (22). Notre ami...
Merci pour cette belle soirรฉe chantante proposรฉe par l’association BVAC ร Cornas en Ardeche. Les chorales BVAC Cornas...
La maladie de Krabbe est une maladie neurodรฉgรฉnรฉrative lysosomale รฉvolutive causรฉe par le dรฉficit de lโenzyme galactocรฉrรฉbrosidase (GALC)....
Fรฉlicitations ร l’รฉquipe VML bรฉnรฉvoles Drรดme Ardรฉche qui a bouclรฉ son opรฉration Agrumes d’hivers par une distribution XXL....
LA SUITE DE VOTRE ARTICLE ... Cher lecteur, pour accรฉder ร la suite du contenu vous devez รชtre...
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Transparence et Confiance sont des engagements que nous devons ร nos Gรฉnรฉreux Donateurs. Depuis 2014, VML est labelisรฉ...
๐ค Tenir la main de son enfant malade pour l’accompagner sur le terrible chemin de la maladie. ๐คTenir...
Delphine GENEVAZ, responsable scientifique VML รฉtait prรฉsente au congrรจs WORLD 2023, oรน des rรฉsultats intermรฉdiaires obtenus lors de...
Maladie de Hurler / MPS I Analyse intermรฉdiaire des rรฉsultats dโun essai clinique de thรฉrapie gรฉnique dans la...
RGX-111 est le nom de dรฉveloppement du traitement par thรฉrapie gรฉnique dรฉveloppรฉ par le laboratoire RengenXBio. Le traitement...
on de prรฉsentation du rรดle des ย ยป รquipes relais handicaps rares ยซย , un service de proximitรฉ pour vous...
Informations issues du communiquรฉ de presse du laboratoire La Biotech amรฉricaine Avrobio a prรฉsentรฉ des rรฉsultats positifs de...
Prendre le temps de souffler pendant une semaine en partant dans un cadre de vacances adaptรฉ. A VML...
La gangliosidose Gm1 est une maladie de surcharge lysosomale qui affecte les enfants dรจs leur plus jeune รขge....
Denali Therapeutics et JCR Therapeutics (en partenariat avec Takeda) ouvrent chacun des sites investigateurs en France pour leur...
JCR Pharmaceuticals a publiรฉ dans une revue scientifique le cas dโun enfant atteint de CLN1 (cรฉroรฏde lipofuscinose type...
Lโassociation Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) lance son appel dโoffres scientifique 2023 afin de soutenir des projets de...
Dรฉbut janvier, Orchard Therapeutics a annoncรฉ, par communiquรฉ de presse, lโautorisation donnรฉe par lโagence amรฉricaine du mรฉdicament (FDA)...
Le laboratoire Takeda a publiรฉ dans une revue scientifique les rรฉsultats de son essai clinique de phase 2-3,...
[ Portez la voix des patients et des familles ] Les malades et leur famille sont au cลur...
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Lโassociation Vaincre les Maladies Lysosomales (VML) lance son appel dโoffres scientifique 2023 afin de soutenir des projets de...
Pour un week-end en Mai ou une semaine en รฉtรฉ, l’association VML recherche des bรฉnรฉvoles motivรฉs pour accompagner...
[ FAIRE UN DON EN CONFIANCE ] Faire un don est un acte gรฉnรฉreux qui mรฉrite d’รชtre fait...
Mi-novembre, le laboratoire Lysogene, dans un communiquรฉ de presse suivi dโun webcast, informait sur les principaux rรฉsultats de...
Suite aux rรฉsultats encourageants, obtenus lors dโun prรฉcรฉdent essai clinique, sur la sรฉcuritรฉ dโutilisation et les premiers รฉlรฉments...
En tant que patient ร haut risque vital (si vous รชtes sous respirateur artificiel ou si votre enfant...
Nos amis britanniques de lโassociation CATS organisent la 9e confรฉrence europรฉenne des familles touchรฉes par Tay-Sachs et Sandhoff....
L’Anesthรฉsie chez les MPS Les questions ร se poser en prรฉvision d’une anesthรฉsie pour les patients atteints d’une...
Comparaison de diffรฉrentes voies dโadministration dโune enzyme recombinante pour la prรฉvention des troubles neurodรฉgรฉnรฉratifs dans les maladies lysosomales...
Vous souhaitez soutenir lโassociation dans ses missions et lโaider ร mieux se faire connaรฎtre ? Devenez un Promoteur-Choco...
La cystinose est une maladie lysosomale due au dรฉficit de la cystinosine consรฉquent ร des mutations sur le...
Le dรฉficit multiple en sulfatase, ou maladie dโAustin, est dรป ร une mutation du gรจne SUMF1 conduisant au...
Soutenez l’espoir d’un essai clinique pour nos enfants. Le combat pour Eden, Abel et tous les enfants concernรฉs...
Invitation webinaire ยซย Actualitรฉs sur la vaccination anti-covid et Maladies Raresย ยป Le Pr Alain Fischer, Prรฉsident du Conseil dโorientation...
Prรฉcรฉdemment, des รฉtudes observationnelles faites chez certains malades Niemann-Pick C ayant pris du TanganilTM suggรฉraient un potentiel effet...
Les Protocole National de Diagnostic et de Soins (PNDS) pour Niemann-Pick C et Gangliosidose GM2 ont รฉtรฉ publiรฉs...
Les gangliosisdoses ร GM1 et ร GM2 sont des maladies qui affectent de faรงon importante le dรฉveloppement cognitif...
Merci ร toutes nos familles mobilisรฉes, ร nos donateurs 🧡 Grรขce aux ressources collectรฉes en 2020, VML a...
VML lance sur une rรฉgion test, la rรฉgion Rhรดne-Alpes, la premiรจre phase de son nouveau service, le rรฉpit...
Nous vous proposons le replay de la une web-rรฉunion de prรฉsentation et dโรฉchanges sur le thรจme de la...
La MPS VI ou maladie de Maroteaux-Lamy touche, comme toute maladie lysosomale, de nombreux organes (=maladie multisystรฉmique) avec...
Le 6 octobre est la Journรฉe des Aidants ! L’occasion pour VML de mettre en avant tout l’engagement...
Film rรฉalisรฉ avec les illustrations de Marie, maman de Titouan, atteint de la maladie de Hunter. A suivre...
Chers Amis patients, parents et aidants, Nous vous invitons ร consacrer 5/10 minutes pour rรฉpondre ร cette รฉtude...
A joindre lors dโune demande ร la MDPH/MDA, ce document est facultatif. Il a pour objectif de permettre...
Nous sommes fiers de partager avec vous la victoire de Nils Palmieri et Julien Villion sur la Transat...
Le congrรจs international sur les maladies lysosomales (WORLD) est le rendez-vous annuel incontournable sur lโactualitรฉ de la recherche...
La Gangliosidose ร GM1, ou maladie de Landing, se caractรฉrise par dโimportants retards du dรฉveloppement cognitif et moteur....
Daniel et Nadine Walschaerts ont deux enfants, Romain et Maureen souffrant dโune maladie lysosomale. Nous sommes en 1990....
Mieux faire connaรฎtre les mucopolysaccharidoses, sensibiliser le public ร lโimportance de soutenir la recherche scientifique et mรฉdicale, modifier...